Comment la thérapie génique peut-elle aider la mucoviscidose ?
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Vidéo: Comment la thérapie génique peut-elle aider la mucoviscidose ?

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Vidéo: La thérapie génique 💉 2024, Septembre
Anonim

Thérapie génique implique le transfert de copies correctes de fibrose kystique l'ADN du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) aux cellules épithéliales des voies respiratoires. Le clonage du CFTR gène en 1989 a conduit à des études de preuve de principe de CFTR gène transfert in vitro et dans des modèles animaux.

De cette façon, la mucoviscidose peut-elle être traitée par thérapie génique ?

Fibrose kystique est un génétique maladie qui provoque l'accumulation de mucus dans les poumons d'un patient. De plus, il n'existe toujours pas de remède contre la maladie. Désormais, un ensemble de collaborations industrielles pourrait aider à apporter un thérapie génique développé par le Royaume-Uni Thérapie génique de la mucoviscidose Consortium dans les essais cliniques.

À côté de ci-dessus, comment les scientifiques guérissent-ils la mucoviscidose ? Scientifiques ont découvert une nouvelle façon de traiter fibrose kystique (CF) qui consiste à administrer des protéines artificielles aux cellules pulmonaires des patients pour remplacer les fibrose kystique protéine de régulation de la conductance transmembranaire (CFTR).

Par la suite, la question est de savoir quel est le succès de la thérapie génique pour la mucoviscidose ?

La mutation provoque l'obstruction des poumons et du système digestif par du mucus collant. L'objectif de thérapie génique pour la mucoviscidose est de remplacer le CFTR défectueux gène avec un travail. Par rapport au placebo, l'approche administrée par nébuliseur a montré une amélioration modeste, mais significative, de la fonction pulmonaire (3,7 %).

Pourquoi la mucoviscidose est-elle un bon candidat pour la thérapie génique ?

Fibrose kystique est un célibataire gène trouble considéré comme un bon candidat pour la thérapie génique parce que les touchés gène est connu, le tissu cible, le poumon, est accessible et à moins de 50 % gène le transfert peut conférer un avantage clinique.

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