Vidéo: Comment la thérapie génique peut-elle aider la mucoviscidose ?
2024 Auteur: Michael Samuels | [email protected]. Dernière modifié: 2023-12-16 01:43
Thérapie génique implique le transfert de copies correctes de fibrose kystique l'ADN du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) aux cellules épithéliales des voies respiratoires. Le clonage du CFTR gène en 1989 a conduit à des études de preuve de principe de CFTR gène transfert in vitro et dans des modèles animaux.
De cette façon, la mucoviscidose peut-elle être traitée par thérapie génique ?
Fibrose kystique est un génétique maladie qui provoque l'accumulation de mucus dans les poumons d'un patient. De plus, il n'existe toujours pas de remède contre la maladie. Désormais, un ensemble de collaborations industrielles pourrait aider à apporter un thérapie génique développé par le Royaume-Uni Thérapie génique de la mucoviscidose Consortium dans les essais cliniques.
À côté de ci-dessus, comment les scientifiques guérissent-ils la mucoviscidose ? Scientifiques ont découvert une nouvelle façon de traiter fibrose kystique (CF) qui consiste à administrer des protéines artificielles aux cellules pulmonaires des patients pour remplacer les fibrose kystique protéine de régulation de la conductance transmembranaire (CFTR).
Par la suite, la question est de savoir quel est le succès de la thérapie génique pour la mucoviscidose ?
La mutation provoque l'obstruction des poumons et du système digestif par du mucus collant. L'objectif de thérapie génique pour la mucoviscidose est de remplacer le CFTR défectueux gène avec un travail. Par rapport au placebo, l'approche administrée par nébuliseur a montré une amélioration modeste, mais significative, de la fonction pulmonaire (3,7 %).
Pourquoi la mucoviscidose est-elle un bon candidat pour la thérapie génique ?
Fibrose kystique est un célibataire gène trouble considéré comme un bon candidat pour la thérapie génique parce que les touchés gène est connu, le tissu cible, le poumon, est accessible et à moins de 50 % gène le transfert peut conférer un avantage clinique.
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Comment prendre soin d'une personne atteinte de mucoviscidose ?
Conseils pour faire face aux soins d'une personne atteinte de fibrose kystique Restez organisé : répondez aux factures, aux instructions relatives aux médicaments et aux formulaires d'assurance dès qu'ils arrivent pour éviter un arriéré. Informez-vous : renseignez-vous le plus possible sur la mucoviscidose pour éviter de vous sentir dépassé. Maintenez votre vie sociale : prenez le temps de voir vos amis et votre famille pour éviter de vous sentir isolé et seul
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CRISPR/Cas9 est une approche expérimentale pour le traitement de la mucoviscidose (FK). La thérapie comprend un nouveau complexe protéine-ARN conçu pour traiter les mutations génétiques à l'origine de la maladie en modifiant la génétique d'un patient, en corrigeant les mutations elles-mêmes
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Comment pouvez-vous aider une personne atteinte de mucoviscidose?
Utilisez ces idées comme guide lorsque vos proches vous demandent ce qu'ils peuvent faire pour vous aider. APPRENDRE. DONNER UN SOUTIEN ÉMOTIONNEL. N'EXPOSEZ PAS LA FAMILLE À LA MALADIE. APPRENEZ LES SOINS FK. DONNER AUX ORGANISATIONS FK. SOYEZ SENSIBLE AU TYPE D'HISTOIRES QUE VOUS PARTAGEZ AVEC LA FAMILLE. TRAITER LES ENFANTS AVEC CF DE LA MÊME QUE LES AUTRES ENFANTS. LA FK DE TOUS EST UNIQUE