Vidéo: Crispr peut-il guérir la mucoviscidose ?
2024 Auteur: Michael Samuels | [email protected]. Dernière modifié: 2023-12-16 01:43
CRISPR / Cas9 est une approche expérimentale pour traiter la mucoviscidose (CF). La thérapie comprend un nouveau complexe protéine-ARN conçu pour traiter les mutations génétiques à l'origine de la maladie en modifiant la génétique d'un patient, en corrigeant les mutations elles-mêmes.
De cette façon, que pourraient faire le cas9 et le Crispr pour les personnes atteintes de mucoviscidose ?
CRISPR la technologie est un outil prometteur pour modification des gènes qui offre aux chercheurs la possibilité de modifier facilement les séquences d'ADN et de modifier la fonction des gènes. De cette façon, CRISPR - Cas9 approche peut représenter un outil valable pour réparer la mutation CFTR et des résultats prometteurs ont été obtenus dans des modèles tissulaires et animaux de FC maladie.
De plus, quel est le succès de la thérapie génique pour la mucoviscidose ? La mutation provoque l'obstruction des poumons et du système digestif par du mucus collant. L'objectif de thérapie génique pour la mucoviscidose est de remplacer le CFTR défectueux gène avec un travail. Par rapport au placebo, l'approche administrée par nébuliseur a montré une amélioration modeste, mais significative, de la fonction pulmonaire (3,7 %).
D'ailleurs, le génie génétique peut-il guérir la mucoviscidose ?
Fibrose kystique est un génétique maladie qui provoque l'accumulation de mucus dans les poumons d'un patient. De plus, il n'y a toujours pas guérir pour la maladie. Désormais, un ensemble de collaborations industrielles pourrait aider à apporter un gène thérapie développée par le Royaume-Uni Gène de la fibrose kystique Therapy Consortium dans les essais cliniques.
Quels sont les futurs traitements de la mucoviscidose ?
Conclusions: Trois nouveaux agents, l'ivacaftor, le VX-809 et l'ataluren, ciblent les défauts fondamentaux de la production de CFTR. Ivacaftor a récemment été approuvé par la FDA, tandis que les 2 autres agents sont toujours en cours d'essais cliniques. Patients avec FC bénéficieront d'une personnalisation Médicament en fonction de leur génotype spécifique.
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